Emofilia: arrivano i primi dati pre-clinici su un nuovo prodotto a somministrazione sottocutanea
Nel corso della 23esima edizione del Congresso della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH) in corso a Kyoto (Giappone), Baxter International Inc. ha presentato dati su un nuovo farmaco (BAX 499) a somministrazione sottocutanea per la cura dell’emofilia.
BAX 499 è un prodotto in fase iniziale di sviluppo clinico, altamente innovativo, sia come via di somministrazione (sottocutaneo), sia come approccio alla terapia.
L’obiettivo di BAX 499 è di rallentare il fisiologico processo di decadimento del Fattore VIII/IX circolante nel paziente emofilico riducendo quindi la frequenza delle infusioni (ad oggi per via endovenosa) dei concentrati dei fattori carenti per la cura dell’emofilia di tipo A e B.
“Questi dati ci incoraggiano a perseguire con maggiore convinzione questa nuova via di sviluppo per innovativi approcci terapeutici per i disordini della coagulazione del sangue – ha dichiarato il Dr. Hartmut Ehrlich, Vice presidente Baxter Global del dipartimento medico, ricerca e sviluppo di Baxter BioScience Global.
Nell’ambito del Congresso i ricercatori della Baxter hanno presentato anche i dati riguardanti l’unico Fattore di Von Willebrand, attualmente in sviluppo clinico, prodotto con la tecnologia da DNA ricombinante (rVWF) . Infatti, a differenza degli attuali trattamenti disponibili per questa malattia, tutti derivati dal plasma umano, il prodotto oggetto della ricerca Baxter non contiene alcun additivo plasma-derivato. Lo studio di fase I, che ha coinvolto 32 pazienti ed ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico del rVWF versus il fattore di Von Willebrand plasma derivato, ha ampiamente confermato il profilo di sicurezza e di efficacia del nuovo prodotto ricombinante in fase di sviluppo. È stato anche annunciato l’avvio di uno studio più ampio di fase III entro la fine del 2011.
BAXTER
Baxter è un’azienda multinazionale farmaceutica e biomedicale, presente in più di 100 Paesi, con oltre 50.000 dipendenti.
In Italia e nel mondo opera grazie alle sue 3 Business Units, ciascuna con un team dedicato, di cui due di specialità e una dedicata alla gestione dell’ampio portafoglio ospedaliero e di alcuni servizi domiciliari correlati:
Bioscience - Business Unit di specialità focalizzata sui prodotti per l’emofilia, sui biomateriali per uso chirurgico, sui vaccini e sulle terapie cellulari;
Renal - Business Unit di specialità focalizzata su terapie e servizi per l’insufficienza renale;
Hospital Care - Business Unit focalizzata sul portafoglio ospedaliero e servizi correlati.
Delle 6 sedi italiane - Roma, Pisa, Rieti, Padova, Sesto e Grosotto - che contano oltre 1000 dipendenti, 4 sono stabilimenti produttivi (Pisa, Rieti, Sesto e Grosotto).
Da più di 75 anni nel Mondo e da oltre 40 anni in Italia, l’Azienda assiste gli operatori sanitari e i pazienti mettendo a loro disposizione terapie per il trattamento di patologie gravi come cancro, emofilia, deficit immunitari, malattie infettive, insufficienze renali e traumi.
Note
1. Frequently Asked Questions About Hemophilia. World Federation of Hemophilia. Accessed on: 6 July 2010. Available at: http://www.wfh.org/2/1/1_1_Hemophilia.htm
2. What is Hemophilia? World Federation of Hemophilia. Accessed on: 6 July 2010. Available at: www.wfh.org/2/1/1_1_Hemophilia.htm.
3. What is Von Willebrand Disease? World Federation of Hemophilia. Accessed on: 6 July 2010. Available at: http://www.wfh.org/2/1/1_2_VWD_What-is-VWD.htm.
Link da vedere: Che cos'e' l'emofilia e che cos'e' la malattia di Von Willebrand
Fonte: Communications, Government Affairs and Public Policy - Baxter
