Nuovi orizzonti della ricerca in campo ematologico per i malati di leucemia
Sperimentazione di ponatinib, crescono le speranze per i pazienti affetti da Leucemie Ph+
Si chiama ponatinib ma dietro questo nome impronunciabile si cela la speranza per molti pazienti altrimenti condannati per la presenza della famosa mutazione T315I.
Le leucemie causate dal cromosma Filadelfia (o Ph+) solitamente rispondono molto bene al trattamento con inibitori specifici della proteina Bcr-Abl, quali ad esempio imatinib.
L’imatinib è una sostanza che appartiene a una nuova classe di farmaci antitumorali mirati, i cosiddetti inibitori della trasduzione del segnale. Esso inibisce i segnali all’interno delle cellule neoplastiche, bloccando una serie di proteine che sono alla base della riproduzione delle cellule in uno specifico tipo di tumore: nel caso delle Leucemie Ph+ (Leucemia Mieloide Cronica e Leucemia Linfoblastica Acuta) la proteina patologica è chiamata Bcr-Abl.
Tuttavia nel 10% circa dei casi si selezionano, durante il trattamento, cellule mutate e presentanti, all’interno della proteina Bcr-Abl, la mutazione T315I. Questa mutazione causa nelle cellule leucemiche resistenza a imatinib (Glivec) e a tutti gli altri inibitori finora disponibili.
Ponatinib invece ha dimostrato in vitro e su un numero limitato di pazienti (30), di essere efficace anche nei casi in cui questa terribile mutazione era presente.
Ora il primo studio clinico di fase II utilizzante Ponatinib verrà avviato in Italia nelle prossime settimane e sará rivolto a pazienti con Leucemie Ph+ presentanti la mutazione T315I o comunque resistenti agli inibitori attualmente disponibili.
Tra i centri in cui ponatinib sará disponibile c'é anche l'Ospedale S. Gerardo di Monza. Proprio nell’Unità di Ricerca Clinica, qui operativa, è stato sperimentato nel 1999-2000 il farmaco imatinib, grazie all’innovativa metologia di ricerca qui utilizzata, realizzata non solo in ambito laboratoristico bensì per mezzo di studi clinici condotti su pazienti.
Responsabile di questa nuova sperimentazione sará il prof. Carlo Gambacorti-Passerini, professore associato di Medicina Interna presso l’Università di Milano Bicocca, che conduce attivitá clinica nell'Unitá di Ematologia diretta dal prof. Enrico Pogliani, ed è responsabile dell' Unità di Ricerca Clinica dell’Ospedale San Gerardo (diretto dal dr. Francesco Beretta) . Le sue ricerche sono finanziate in parte dall’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro (AIRC) e dalla Fondazione CARIPLO.
Fonte: Easycom e Unità di Ricerca Clinica