Nuovo farmaco per la cura dell'amiloidosi da catene leggere (AL)
Importante scoperta dei ricercatori dell’Università di Pavia: individuato un nuovo farmaco (MLN9708) efficace per la cura della amiloidosi da catene leggere (AL).
La ricerca, condotta da un consorzio internazionale guidato dal prof. Giampaolo Merlini è stata presentata in una comunicazione orale al Congresso dell'American Society of Hematology (ASH) appena concluso ad Atlanta.
Importante scoperta per la cura della amiloidosi: un consorzio internazionale di ricerca, guidato dal prof. Giampaolo Merlini dell’Università di Pavia, ha definito in uno studio di fase I la sicurezza, ma anche la straordinaria efficacia, di un nuovo farmaco, MLN9708, un nuovo inibitore del proteasoma disponibile per via orale, prodotto da Millenium-Takeda, per la cura della amiloidosi da catene leggere (amiloidosi AL). Questa è una malattia rara della quale i ricercatori del “Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche” dell’Università di Pavia e della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo si stanno occupando da anni con la collaborazione di un gruppo di Biochimici dell’Ateneo pavese. Lo studio è stato presentato in una comunicazione orale (“MLN9708, a Novel, Investigational Oral Proteasome Inhibitor, in Patients with Relapsed or Refractory Light-Chain Amyloidosis (AL): Results of a Phase 1 Study”) il 10 dicembre scorso al Congresso dell'American Society of Hematology (ASH) che si è appena concluso ad Atlanta e ha avuto ampia eco negli Stati Uniti e a livello internazionale.
I risultati molto promettenti di questo studio di fase I, hanno aperto la strada a uno studio registrativo di fase III molto innovativo nel campo delle malattie rare (Tourmaline-AL1, Clinical Trials ID# NCT01659658). Sulla base dei risultati di un recente lavoro pubblicato dal gruppo del prof. Merlini sul “Journal of Clinical Oncology” (New Criteria for Response to Treatment in Immunoglobulin Light Chain Amyloidosis Based on Free Light Chain Measurement and Cardiac Biomarkers: Impact on Survival Outcomes. Palladini G, Dispenzieri A, Gertz MA, Kumar S, Wechalekar A, Hawkins PN, Schönland S, Hegenbart U, Comenzo R, Kastritis E,Dimopoulos MA, Jaccard A, Klersy C, Merlini G. J Clin Oncol. 2012 Oct 22. [Epub ahead of print]) la Food and Drug Administration ha accettato che lo studio di fase III avesse come obiettivo principale la frequenza di risposta alla terapia e non la sopravvivenza o il periodo libero da eventi (EFS), accelerando in modo notevole l’esecuzione della sperimentazione di nuovi farmaci per una malattia rara che ha urgente necessità di nuovi rimedi terapeutici. Il disegno innovativo di questo studio rappresenta un “breakthrough” nella sperimentazione di nuovi farmaci per le malattie rare.
Il congresso: Blood (American Society of Hematology Annual Meeting Abstracts) 2012 - http://www.hematology.org
Abstract 731 - Oral Sessions
MLN9708, a Novel, Investigational Oral Proteasome Inhibitor, in Patients with Relapsed or Refractory Light-Chain Amyloidosis (AL): Results of a Phase 1 Study
Giampaolo Merlini, MD1, Vaishali Sanchorawala, MD2, Jeffrey A. Zonder, MD3, Vishal Kukreti, MD4, Stefan O Schonland, MD*5, Arnaud Jaccard, MD6, Angela Dispenzieri, MD7, Adam D. Cohen, MD8, Deborah Berg, RN, MSN9, Guohui Liu, PhD9, Alessandra Di Bacco, PhD9, Neeraj Gupta, PhD9, Ai-Min Hui, MD, PhD9, Giovanni Palladini, MD1 and Raymond L. Comenzo, MD10
1Amyloidosis Research and Treatment Center, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, University of Pavia, Pavia, Italy, 2Amyloid Treatment and Research Program,University School of Medicine, Boston, MA, USA, 3Barbara Ann Karmanos Cancer Institute, Detroit, MI, USA, 4Princess Margaret Hospital, Toronto, ON, Canada, 5University Hospital Heidelberg, Heidelberg, Germany, 6Centre Hospitalier Universitaire, Limoges, France, 7Mayo Clinic, Rochester, MN, USA, 8Fox Chase Cancer Center, Philadelphia, PA, USA, 9Millennium Pharmaceuticals, Inc., Cambridge, MA, USA, 10Tufts Medical Center, Boston, MA, USA
Fonte: Ufficio Stampa Università di Pavia
