Malattie genetiche rare
Accordo per la ricerca e lo sviluppo di nuove terapie per le malattie genetiche rare tra Telethon e l’azienda Bio-Farmaceutica.
Grazie a un finanziamento di oltre 17 milioni di euro i ricercatori del Tigem di Napoli, l’istituto diretto da Andrea Ballabio, potenzieranno la ricerca su diverse patologie neurodegenerative e da accumulo lisosomiale
La ricerca Telethon si conferma un polo attrattore di investimenti internazionali: la Fondazione italiana dedicata alle malattie genetiche rare ha infatti siglato un importante accordo di collaborazione con la multinazionale del farmaco Shire plc, che si è impegnata a sostenere con un finanziamento quinquennale di oltre 17 milioni di euro la ricerca dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, diretto da Andrea Ballabio.
Grazie alla sinergia tra l’eccellenza scientifica del Tigem e la comprovata esperienza di Shire nello sviluppo e nella distribuzione di terapie, l’accordo rappresenta un passo importante verso l’obiettivo comune di rendere disponibili terapie efficaci ai pazienti affetti da malattie genetiche rare. In questa ideale staffetta, grazie al sostegno economico di Shire i ricercatori dell’Istituto Telethon di Napoli continueranno a condurre in maniera indipendente la propria ricerca per sviluppare approcci di terapia genica o farmacologica su malattie neurodegenerative e da accumulo lisosomiale. I risultati più interessanti potranno successivamente essere rilevati dall’azienda che ne garantiràlo sfruttamento per sviluppare terapie efficaci da rendere disponibili ai pazienti in tutto il mondo.
Per il direttore generale di Telethon Francesca Pasinelli la collaborazione con Shire dimostra una volta di più il valore della ricerca finanziata da Telethon, capace di destare l’interesse del mercato farmaceutico anche in un momento difficile come quello attuale. Siamo particolarmente soddisfatti perchéaccordi di questo genere sono, per un’organizzazione non profit come la nostra, un’opportunità concreta di realizzare la promessa fatta ai pazienti e ai donatori che hanno deciso di sostenerci: trasformare gli eccellenti risultati della ricerca scientifica in terapie fruibili da chi è affetto da malattie genetiche ancora incurabili. Vale a dire, le persone per cui Telethon è nato, esiste e continua a lavorare.
Grande soddisfazione anche per Andrea Ballabio, direttore del Tigem: il nostro istituto è nato nel 1994 grazie alla lungimiranza di Telethon, che ha deciso di investire i fondi donati dagli Italiani in un proprio centro di ricerca dedicato allo studio delle malattie genetiche e dei loro meccanismi. A distanza di quasi vent’anni crediamo di aver ripagato la fiducia che ci è stata accordata: oggi oltre la metà dei finanziamenti con cui lavora il Tigem proviene da agenzie o fondazioni internazionali. L’accordo con un’azienda bio-farmaceutica come Shire non solo va in questo senso, ma ci offre un’occasione unica per portare i risultati della ricerca dal laboratorio al paziente.
Come azienda leader nel settore delle malattie rare, la partnership con la Fondazione Telethon è un’ottima occasione per rinsaldare la nostra posizione in questo ambito e per collaborare in modo proficuo con il mondo della ricerca accademica commenta Philip J. Vickers, vicepresidente senior, nonchè direttore del settore Ricerca e sviluppo, di Shire Human Genetic Therapies. Grazie alla sinergia tra competenze complementari nelle diverse fasi dello sviluppo di un farmaco – da una parte la ricerca di base, dall’altra lo sviluppo terapeutico vero e proprio – possiamo accelerare sensibilmente i nostri sforzi. L’accordo con uno dei più importanti istituti di ricerca impegnati nel settore delle malattie rare è un’ulteriore conferma per i pazienti del concreto interesse di Shire nei confronti di queste gravi patologie.
Fonte: Ufficio stampa Telethon
